أظهرت نتائج أولية لدراسة حديثة أن علاج جيني تجريبي باسم VERVE-102 يمكن أن يخفض مستويات الكوليسترول الضار LDL بجرعة واحدة فقط مع احتمال استمرار تأثيره لفترات طويلة تصل إلى سنوات.
يعتمد العلاج على تقنية تعديل الجينات لتعطيل جين PCSK9 داخل الكبد بشكل دائم وهو الجين المسؤول عن تنظيم مستويات الكوليسترول الضار في الدم.
كيف يعمل علاج VERVE-102
من خلال تقليل نشاط PCSK9 يسهم العلاج في خفض مستويات الكوليسترول الضار ما قد يساعد في تقليل خطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية.
نتائج الدراسة الأولية
شملت الدراسة 35 شخصا بالغا يعانون من مرض الشريان التاجي المبكر وبيانات المتابعة أظهرت انخفاضا ملحوظا في مستويات LDL لدى المشاركين.
ووفقا للنتائج فإن المرضى الذين تلقوا الجرعات الأقل سجلوا انخفاضا متوسطه 51% بينما وصلت نسبة الانخفاض إلى 88% لدى المشاركين الذين حصلوا على أعلى جرعة من العلاج.
كما أظهرت المتابعة استمرار التأثير العلاجي لدى بعض المرضى لمدة وصلت إلى 18 شهر بعد تلقي الجرعة الواحدة.
التحمل والسلامة وهل يحل محل الأدوية
تم إعطاء العلاج عبر التسريب الوريدي وتمت ملاحظته على أنه جيد التحمل بشكل عام دون تسجيل آثار جانبية خطيرة وكانت الأعراض الجانبية الأكثر شيوعا هي الشعور بالإرهاق وبعض التفاعلات المرتبطة بعملية التسريب.
ورغم النتائج المشجعة فإن العلاج لا يزال في المراحل المبكرة من التطوير ويحتاج إلى المزيد من الدراسات السريرية للتأكد من سلامته وفعاليته على المدى الطويل كما يراه الباحثون خيارا بديلا لبعض المرضى عن تناول أدوية خفض الكوليسترول بشكل يومي أو الحصول على حقن دورية إذا تأكد نجاحه في التجارب المقبلة.
تسريع إجراءات التطوير في الولايات المتحدة
وحصل VERVE-102 على تصنيف المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA وهو تصنيف يمنح للعلاجات الواعدة بهدف تسريع عمليات التطوير والمراجعة التنظيمية.
ويتوقع الباحثون أن تستغرق استكمال الدراسات والحصول على الموافقات اللازمة عدة سنوات قبل إتاحته للاستخدام الطبي على نطاق واسع بينما تمثل النتائج الحالية خطوة مهمة نحو تطوير حلول مبتكرة لعلاج ارتفاع الكوليسترول والوقاية من أمراض القلب.